- O Ministério da Saúde do Brasil criou comitês para monitorar a terapia gênica Zolgensma no Sistema Único de Saúde (SUS).
- A medida visa garantir a eficácia e segurança do tratamento para crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1.
- O Brasil é um dos seis países que oferecem essa terapia no sistema público.
- O SUS pagará pela terapia apenas se a eficácia for comprovada, por meio de um modelo de compartilhamento de risco com a farmacêutica Novartis.
- O Comitê Gestor monitorará a execução do acordo, enquanto o Comitê Técnico Independente validará a elegibilidade dos pacientes e avaliará os resultados clínicos.
O Ministério da Saúde do Brasil instituiu, por meio da Portaria GM/MS nº 8.092, comitês para monitorar a terapia gênica Zolgensma no Sistema Único de Saúde (SUS). Essa medida visa garantir a eficácia e segurança do tratamento para crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, uma condição rara e grave que, sem tratamento, apresenta alta taxa de mortalidade antes dos 2 anos.
O Brasil se destaca por ser um dos seis países que oferecem essa terapia no sistema público. A estratégia de compartilhamento de risco com a farmacêutica Novartis assegura que o SUS pagará pela terapia apenas se a eficácia for comprovada. O coordenador-geral de Doenças Raras, Natan Monsores, afirmou que a criação dos comitês representa um avanço na gestão de tratamentos de alto custo.
Avanços no Tratamento
Antes da introdução do Zolgensma, as opções de tratamento para AME tipo 1 eram limitadas. Atualmente, o SUS já disponibiliza outros dois medicamentos, nusinersena e risdiplam, para os tipos 1 e 2 da doença. Em 2024, mais de 800 prescrições desses tratamentos foram realizadas. O Zolgensma, por ser uma terapia de dose única, promete estabilizar a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida dos pacientes.
O Comitê Gestor será responsável por monitorar a execução do acordo e autorizar centros de infusão, enquanto o Comitê Técnico Independente, composto por especialistas, validará a elegibilidade dos pacientes e avaliará os resultados clínicos. O Ministério da Saúde também planeja reuniões com associações de pacientes para esclarecer dúvidas e ampliar o diálogo sobre o tratamento.
