- Pesquisadores da University College London (UCL) e da empresa uniQure anunciaram resultados positivos da terapia genética AMT-130 para a doença de Huntington.
- A terapia reduziu em 75% a progressão da doença em um estudo com 29 pacientes ao longo de três anos.
- Pacientes que receberam doses elevadas mostraram uma desaceleração significativa na evolução da doença, aumentando a expectativa de qualidade de vida.
- A uniQure planeja solicitar o registro da terapia junto à Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos no primeiro trimestre de 2026.
- A doença de Huntington afeta cerca de 75 mil pessoas nos EUA, Europa e Reino Unido, e atualmente não há tratamentos aprovados que retardem sua progressão.
Pesquisadores da University College London (UCL) e da empresa uniQure anunciaram um avanço significativo no tratamento da doença de Huntington, uma condição neurodegenerativa rara. A terapia genética AMT-130 demonstrou reduzir em 75% a progressão da doença em um estudo que acompanhou 29 pacientes ao longo de três anos. Este resultado foi confirmado em um comunicado oficial divulgado nesta quarta-feira (24).
Os pacientes que receberam doses elevadas da terapia, administrada durante uma cirurgia neurológica de até 18 horas, apresentaram uma desaceleração notável na evolução da doença. Em termos práticos, o avanço que normalmente ocorreria em um ano foi estendido para quatro anos, o que pode proporcionar décadas adicionais de qualidade de vida. Os efeitos colaterais foram considerados leves e relacionados ao procedimento cirúrgico, sem novos eventos graves desde dezembro de 2022.
Registro e Futuro da Terapia
A uniQure planeja solicitar o registro da terapia junto à Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos no primeiro trimestre de 2026. Caso aprovada, a AMT-130 poderá estar disponível no mercado americano ainda no mesmo ano. A terapia já recebeu designações de Terapia Inovadora e Medicina Regenerativa Avançada, que aceleram o processo regulatório para condições graves.
A doença de Huntington, causada por uma mutação no gene da huntingtina, afeta cerca de 75 mil pessoas nos EUA, Europa e Reino Unido. No Brasil, estima-se que entre 13 mil e 19 mil indivíduos sejam portadores do gene mutante, enquanto outros 65 mil a 95 mil estão em risco de desenvolvê-la. Atualmente, não existem tratamentos aprovados que retardem a progressão da doença, apenas terapias para controle de sintomas.
Os resultados da pesquisa trazem esperança para muitos que convivem com essa enfermidade devastadora, oferecendo uma nova perspectiva sobre o tratamento da doença de Huntington.
