- A Anvisa autorizou a Fiocruz a iniciar testes clínicos em humanos do GB221, terapia gênica para Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1, em São Paulo, após análise prioritária.
- O GB221 é desenvolvido pela Gemma Biotherapeutics (GEMMAbio) e a Fiocruz assinou acordo de transferência de tecnologia com a empresa, via Bio-Manguinhos.
- A produção nacional da terapia gênica será realizada pela primeira vez no Brasil, fortalecendo a capacidade tecnológica do país.
- O projeto recebe investimentos do Ministério da Saúde e da Financiadora de Estudos e Projetos (Finep), como parte da estratégia para o Complexo Econômico-Industrial da Saúde e do SUS.
- A Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1 é rara e causada pela ausência de proteína essencial produzida pelo gene SMN1, levando à perda progressiva de força muscular em crianças.
A Anvisa autorizou a Fiocruz a iniciar testes clínicos em humanos do GB221, terapia gênica para Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, na primeira etapa de avaliação. O anúncio ocorreu durante reunião do Geceis, em São Paulo, com aprovação prioritária pela agência.
O GB221 é desenvolvido pela Gemma Biotherapeutics, Inc. A Fiocruz firmou acordo de transferência de tecnologia com a GEMMAbio via o Bio-Manguinhos, abrindo caminho para a produção nacional da terapia gênica pela primeira vez no Brasil.
A iniciativa integra o esforço do Ministério da Saúde para fortalecer o Ceis e ampliar a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. O projeto recebe recursos do MS (R$ 122 milhões) e da Finep (R$ 50 milhões) para pesquisa, desenvolvimento e infraestrutura.
Avanços e impactos
A Fiocruz aponta que a parceria reforça soberania tecnológica e facilita a disponibilização de terapias no SUS, seguindo rígidos padrões regulatórios e científicos. A diretoria de Bio-Manguinhos destaca que a experiência com vetores virais, adquirida na produção de vacinas, sustenta a viabilidade da terapia.
A AME Tipo 1 é rara e surge nos primeiros meses de vida, causada pela mutação no gene SMN1. A ausência da proteína resultante compromete neurônios motores e a força muscular, colocando em risco a sobrevivência de crianças nos primeiros anos.
