- A Anvisa autorizou a Fiocruz a iniciar testes clínicos em humanos da terapia gênica GB221 para AME Tipo 1, em análise prioritária, anunciados em São Paulo durante reunião do Geceis.
- A GB221 foi desenvolvida pela empresa Gemma Biotherapeutics (GEMMABio); a Fiocruz firmou acordo de transferência de tecnologia com a Bio-Manguinhos para produção nacional da terapia.
- O projeto recebe investimento do Ministério da Saúde (R$ 122 milhões) e da Financiadora de Estudos e Projetos (R$ 50 milhões) para infraestrutura e desenvolvimento.
- A iniciativa busca fortalecer o SUS ao ampliar capacidades científico-tecnológicas nacionais para terapias gênicas, com foco em doenças raras.
- A AME Tipo 1 é causada pela falha do gene SMN1, levando à perda progressiva de força muscular em crianças nos primeiros meses de vida.
A Anvisa autorizou a Fiocruz a iniciar testes clínicos em humanos do GB221, terapia gênica voltada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1. O protocolo recebeu aprovação em regime de análise prioritária durante reunião do Geceis realizada em São Paulo. O objetivo é avaliar segurança e eficácia da terapia, com transferência de tecnologia já firmada com a GEMMABio.
A iniciativa envolve a Fiocruz, o Ministério da Saúde e a Financiadora de Estudos e Projetos (Finep), que financiam o projeto. A produção nacional deve ocorrer pela primeira vez por meio do Bio-Manguinhos, unidade da Fiocruz, fortalecendo o parque tecnológico brasileiro para terapias avançadas.
A estratégia integra a atuação do Ceis e a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras, ampliando bases científico-tecnológicas, de produção e assistência no SUS. O projeto já recebeu investimentos de R$ 122 milhões do MS e cerca de R$ 50 milhões da Finep.
GB221 foi desenvolvido pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). Além de participar dos testes clínicos, a Fiocruz firmou acordo de transferência de tecnologia para viabilizar a produção interna da terapia gênica.
A parceria é vista como marco para o Brasil, posicionando o país como líder regional no tema. A diretora de Bio-Manguinhos afirma que a iniciativa fortalece a soberania tecnológica e o cumprimento regulatório, ao cumprir etapas com rigor científico.
AME Tipo 1 é uma doença rara causada pela ausência de proteína essencial produzida pelo gene SMN1, o que compromete neurônios motores. A progressão da doença leva à perda de força muscular e coloca a sobrevivência de crianças nos primeiros anos de vida em risco.
